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Rocket Pharmaceuticals en hausse après que la FDA a levé la suspension clinique d'un essai de thérapie génique
information fournie par Reuters 20/08/2025 à 18:05

((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto)) (Mises à jour)

20 août - ** Les actions du développeur de médicaments Rocket Pharmaceuticals RCKT.O augmentent de 16,3 % pour atteindre 3,38 $ **La société annonce que la FDA des États-Unis a levé la suspension clinique de son étude de mi-parcours portant sur sa thérapie génique RP-A501 **La suspension a été levée en moins de trois mois après que la FDA a confirmé que Rocket avait résolu de manière satisfaisante les problèmes décrits - la société

** La FDA a suspendu en mai l'essai de thérapie génique à mi-parcours de RCKT après le décès d'un patient à la suite de graves complications ** La FDA a autorisé la reprise de l'essai avec une dose plus faible administrée à trois patients de manière séquentielle, avec des traitements espacés d'au moins quatre semaines

** La société teste RP-A501 pour le traitement de la maladie de Danon, une maladie génétique rare qui entraîne des lésions du muscle cardiaque et une faiblesse musculaire progressive ** Nous sommes encouragés par la résolution remarquablement rapide de l'arrêt clinique, qui souligne une fois de plus le besoin non satisfait dans la maladie de Danon. Cependant, la reprise de l'étude à une dose plus faible augmente l'incertitude quant à l'efficacité, étant donné les données limitées à cette dose" - analystes de Needham ** L'action RCKT est en baisse de 72,9 % depuis le début de l'année

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